人工智能驱动靶点发现和靶向核酸药物开发项目(浙江省杭州市) 大型

本项目旨在构建一个融合多组学数据、知识图谱、深度学习和生成式ai技术的创新核酸药物开发体系:打造世界上首个从靶点发现到核酸药物开发的端到端的ai模型系统,通过将药物发现、药物递送与人工智能、机器学习和量化模拟相结合,解决未被满足的临床需求,在广大疾病领域推动最佳疗法;主要建设内容如下:建立核酸药物靶点发现与机制解析系统结合特定肿瘤类型,整合公开多组学数据(基因组、转录组、蛋白组等)、药物与靶点信息、通路数据库及医院病人多组学数据,构建知识图谱,并基于深度学习ai算法进行系统分析.通过该系统,预测并验证新的核酸药物靶点,或挖掘已有靶点的新作用机制,用于后续药物设计;建立核酸药物结构优化系统针对已确定的核酸药物靶点或新机制,运用生成式ai技术进行蛋白结构设计与优化,结合rna二级结构预测方法,优化mrna序列,以提高其稳定性、翻译效率及药效;建立递送系统设计与筛选平台结合靶向器官、组织、细胞的需求,利用生成式ai和大语言模型,生成并筛选适用于核酸药物递送的纳米脂质颗粒(lnp)系统,包括可电离脂质及lnp配方设计,以提高递送效率和靶向性;建立动物模型验证与药效评估系统在动物模型上开展lnp递送核酸药物的体内实验,验证其在特定器官、组织、细胞中的递送效率、蛋白表达及药效表现,为临床前研究提供数据支持;本项目建成后,预计实现人工智能靶点发现模型的成功率相比传统方法提升5倍以上,mrna序列设计人工模型的筛选效率相比传统方法提升5倍以上,可电离脂质及lnp递送系统的筛选效率相比传统方法提高10倍以上,有效突破靶点发现和核酸药物开发技术壁垒,迅速将自主开发全球首创的核酸药物推到临床阶段.同时基于建立的ai算法平台对外提供技术服务,带动我国核酸药物以及cgt行业快速发展.根据novaoneadvisor预测,核酸药物和cgt治疗市场规模预计到2033年将飙升至1562亿美元,本项目能够为肿瘤、代谢疾病、自体免疫疾病等领域带来核酸基因药物的成药机会,拥有广阔的市场前景

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